Nowoczesne leczenie stwardnienia rozsianego (SM) – co nowego?

Stwardnienie rozsiane (SM) jest przewlekłą chorobą ośrodkowego układu nerwowego, ale współczesne rozpoznanie nie oznacza już takiej samej perspektywy jak kilkadziesiąt lat temu. Rozwój terapii sprawił, że lekarze dysponują coraz większą liczbą leków modyfikujących przebieg choroby, które mogą ograniczać liczbę rzutów i aktywność zmian oraz zmniejszać ryzyko narastania niepełnosprawności.

Nowoczesne leczenie SM opiera się przede wszystkim na jak najwcześniejszym rozpoczęciu odpowiednio dobranej terapii i regularnym monitorowaniu choroby. Wybór leku zależy m.in. od postaci SM, aktywności choroby, wyników badań, chorób współistniejących oraz sytuacji życiowej pacjenta.

Jak zmieniło się leczenie stwardnienia rozsianego?

W przeszłości możliwości leczenia SM były znacznie bardziej ograniczone. Obecnie dostępne są dziesiątki terapii modyfikujących przebieg choroby, różniących się mechanizmem działania, skutecznością, sposobem podawania i profilem bezpieczeństwa.

Ich zadaniem nie jest jedynie łagodzenie objawów. Leki modyfikujące przebieg choroby (DMT, disease-modifying therapies) wpływają na proces immunologiczny odpowiedzialny za aktywność SM. Mogą ograniczać rzuty i pojawianie się nowych zmian w rezonansie magnetycznym, a część z nich zmniejsza również ryzyko progresji choroby.

Nie oznacza to jednak, że każdy pacjent powinien otrzymać „najsilniejszy” dostępny lek. Terapia powinna być dobrana indywidualnie.

Nowe leki na stwardnienie rozsiane

Współczesne nowe leki na stwardnienie rozsiane obejmują zarówno terapie doustne, jak i leki podawane we wlewach lub zastrzykach.

W zależności od rodzaju SM i aktywności choroby stosowane są m.in.:

• leki immunomodulujące,
• leki wpływające na limfocyty B,
• terapie doustne,
• przeciwciała monoklonalne,
• leki o wysokiej skuteczności stosowane w bardziej aktywnych postaciach choroby.

Szczególne znaczenie zyskały terapie skierowane przeciwko limfocytom B, m.in. przeciwciała anty-CD20. Należą do nich ocrelizumab, ofatumumab i ublituximab. Ich działanie polega na zmniejszeniu populacji określonych limfocytów B uczestniczących w procesie zapalnym.

Leczenie biologiczne SM

Określenie leczenie biologiczne SM odnosi się przede wszystkim do terapii wykorzystujących przeciwciała monoklonalne. Są one projektowane tak, aby oddziaływać na konkretne elementy odpowiedzi immunologicznej.

Jednym z przykładów jest ocrelizumab – przeciwciało skierowane przeciwko CD20 na limfocytach B. Jest stosowany w rzutowych postaciach SM, a także w pierwotnie postępującej postaci choroby u odpowiednio zakwalifikowanych pacjentów.

Inne przeciwciała, takie jak natalizumab czy alemtuzumab, działają poprzez inne mechanizmy. Dobór terapii zależy od indywidualnej sytuacji pacjenta, ponieważ wysoka skuteczność musi być równoważona odpowiednim monitorowaniem bezpieczeństwa.

Czy w SM stosuje się leczenie o wysokiej skuteczności od początku?

Coraz większe znaczenie ma strategia wczesnego zastosowania terapii o wysokiej skuteczności u pacjentów z aktywną chorobą, zamiast stopniowego przechodzenia od leków o mniejszej skuteczności do coraz silniejszych.

Nie oznacza to jednak, że takie podejście jest właściwe dla każdego. Neurolog bierze pod uwagę m.in. liczbę i charakter rzutów, aktywność zmian w rezonansie, lokalizację zmian, tempo narastania niepełnosprawności oraz bezpieczeństwo konkretnego leku.

Celem jest osiągnięcie NEDA (No Evidence of Disease Activity), czyli stanu, w którym nie obserwuje się oznak aktywności choroby. W praktyce ocenia się m.in. występowanie rzutów, aktywność zmian w MRI i pogarszanie się funkcjonowania pacjenta.

Co nowego w leczeniu postępującego SM?

Postacie postępujące przez wiele lat stanowiły szczególnie trudne wyzwanie terapeutyczne. Obecnie sytuacja również się zmienia.

Ocrelizumab jest przykładem terapii, która znalazła zastosowanie także w pierwotnie postępującym SM u określonych pacjentów. Jednocześnie prowadzone są badania nad kolejnymi lekami, które mają wpływać nie tylko na stan zapalny, ale również na mechanizmy związane z neurodegeneracją i uszkodzeniem komórek nerwowych.

To jeden z najważniejszych kierunków rozwoju terapii SM – poszukiwanie sposobów na hamowanie progresji niepełnosprawności, również wtedy, gdy aktywność zapalna choroby jest niewielka.

Czy można odbudować uszkodzone nerwy?

Jednym z najbardziej perspektywicznych kierunków badań jest neuroprotekcja i remielinizacja, czyli ochrona komórek nerwowych oraz wspieranie odbudowy osłonek mielinowych.

Obecne leki modyfikujące przebieg SM koncentrują się przede wszystkim na ograniczaniu aktywności układu odpornościowego. Nie oznacza to automatycznej regeneracji już uszkodzonej tkanki nerwowej.

Dlatego naukowcy badają substancje, które mogłyby wspierać procesy naprawcze. Są to jednak nadal rozwijane strategie i nie należy przedstawiać ich jako dostępnego już „leku na odbudowę mieliny”.

Czy leczenie SM będzie coraz bardziej spersonalizowane?

Prawdopodobnie tak. Jednym z celów współczesnej neurologii jest przewidywanie, który pacjent najlepiej odpowie na konkretną terapię i u kogo istnieje większe ryzyko progresji choroby.

Znaczenie mają już dziś takie informacje jak:

• rodzaj i aktywność SM,
• wyniki rezonansu magnetycznego,
• częstość rzutów,
• stopień niepełnosprawności,
• wiek pacjenta,
• choroby współistniejące,
• wcześniejsze leczenie i jego skuteczność.

Trwają również badania nad biomarkerami, które w przyszłości mogą ułatwić jeszcze dokładniejsze monitorowanie aktywności choroby.

Jak wygląda dostęp do nowoczesnego leczenia SM w Polsce?

W Polsce pacjenci z SM mogą korzystać z leczenia finansowanego ze środków publicznych w ramach programu lekowego NFZ, jeśli spełniają określone kryteria kwalifikacji.

Dostępność konkretnych terapii, kryteria programu i lista ośrodków mogą się zmieniać wraz z kolejnymi decyzjami refundacyjnymi. Dlatego przy wyborze leczenia warto opierać się na aktualnych informacjach przekazanych przez neurologa i obowiązujących zasadach programu.

Kwalifikacja do konkretnego leczenia nie zależy wyłącznie od samego rozpoznania SM. Lekarz ocenia aktywność choroby i wszystkie czynniki mające znaczenie dla bezpieczeństwa terapii.

Czy nowoczesne leczenie oznacza wyleczenie SM?

Obecnie nie ma terapii, która gwarantowałaby całkowite wyleczenie stwardnienia rozsianego. Postęp w leczeniu jest jednak bardzo duży.

Nowoczesne terapie pozwalają u wielu osób znacząco ograniczyć aktywność choroby, zmniejszyć częstość rzutów i opóźnić narastanie niepełnosprawności. Coraz większą uwagę poświęca się również leczeniu postaci postępujących, neuroprotekcji i regeneracji uszkodzonego układu nerwowego.

Jeżeli dotychczasowe leczenie SM nie zapewnia odpowiedniej kontroli choroby, warto omówić z neurologiem możliwość zmiany terapii. Nowoczesne leczenie SM daje dziś znacznie więcej możliwości niż jeszcze kilkanaście lat temu, a badania nad kolejnymi terapiami nadal trwają.